根据新闻稿，应用遗传技术公司AGTC宣布了一项即将进行的2/3期X连锁相关视网膜色素变性临床计划的2/3期试验的更新。
该试验预计将于年第一季度开始，大约60名参与者将被随机分配到三个小组：一组接受低剂量的基于腺相关病毒的基因治疗，一组接受高剂量的基于腺病毒的基因治疗和接受假手术的对照组。
该研究说，主要终点基于视觉敏感性，“响应者定义为在第12个月至少有5个位点的视觉敏感性提高至少7分贝，这代表了临床上有意义的收益。”数据发布者说，每个实验组的响应率将会和对照组进行比较。
AGTC的目标是在年第三季度之前提供6个月的中期业绩。
AGTC总裁兼首席执行官SueWasher告诉Healio/OSN“我们仍有望在年第一季度启动2/3期试验，该试验是根据今年夏天早些时候FDA的反馈而设计的，将利用我们高生产率的制造方法，这些制造方法也生产出纯度更高的材料，因为含有所需基因载体的百分比接近90%，而且工艺残留物通常低于当前测试方法的可检测率。”
AGTC还宣布了一项计划，正在进行的XLRP1/2阶段试验，将再增加约12名患者，中期结果预计年第四季度公布。
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