湖南白癜风医院 http://m.39.net/pf/a_5789682.htmlSparingVision是一家专门研究和开发治疗遗传性视网膜变性疾病（如视网膜色素变性）创新疗法的生物技术公司，该公司前不久宣布欧盟委员会授予其SPVN06治疗遗传性视网膜营养不良（inheritedretinaldystrophies）的孤儿药资格认定。这项决定是基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）的肯定意见。
SPVN06是一种治疗视网膜色素变性的突破性疗法，视网膜色素变性是一种导致失明的罕见遗传性视网膜疾病，影响全球近万人。SPVN06采用非突变基因的基因治疗方法，通过视网膜下注射专有的神经营养因子，以阻止和预防引起失明的光感受器退化。
SparingVision总裁兼首席执行官FlorenceAllouche说：“孤儿药资格认定的获得对SparingVision，我们创新的非突变基因治疗方法，以及视网膜色素变性患者来说，是一个非常令人鼓舞的消息。按照计划，我们正在继续我们的临床前开发，并期待在年在法国和美国开始我们视网膜色素变性患者的1期试验”。
在欧洲，孤儿药资格认定是从欧洲药品管理局（EMA）获得的，授予给那些影响少于5/人疾病的药物，以鼓励为少数患者开发“孤儿药”。这一资格认定为进一步临床开发提供了许多优势，允许快速注册和获上市许可后10年的市场独占权。
原文标题：SparingVisionReceivesEuropeanOrphanDesignationforitsDrugCandidateSPVN06DedicatedtoInheritedRetinalDystrophies译：黄娟本文来自罕见病信息网团队。欢迎转发分享；媒体、网站等平台如需转载，须注明来源。如有其他合作需求，请发送邮件至：infocord.org.cn。*推荐阅读*预览时标签不可点收录于合集#个上一篇下一篇
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