白癜风的治疗药物 https://baike.baidu.com/item/%E9%A3%8E%E6%9D%A5%E4%BA%86%C2%B7%E5%B8%A6%E4%BD%A0%E8%B5%B0%E5%87%BA%E7%99%BD%E7%99%9C%E9%A3%8E%E9%98%B4%E9%9C%BE/20783753?fr=aladdin马萨诸塞州巴黎和剑桥-（BUSINESSWIRE）-（美国商业资讯）-眼科公司是一家私有的，临床阶段的生物技术公司，致力于开发眼科疾病的非病毒基因疗法，今天在美国宣布。美国食品药物管理局（FDA）已授予EYS孤儿药名称（ODD），用于治疗色素性视网膜炎（RP）。
美国。?FDA已为EYS授予#Eyevensys孤儿药名称（ODD），以治疗色素性视网膜炎。
推这个
Eyevensys正在开发EYS（一种编码人类运铁蛋白的DNA质粒），以使被诊断患有RP以及其他视网膜变性疾病的患者受益，包括晚期，与干龄相关的黄斑变性和青光眼。
转铁蛋白是一种内源性蛋白质，有助于控制眼中的铁水平。铁是视网膜代谢和视觉周期必不可少的元素，但过量的铁会引起氧化应激，对视网膜极具毒性。在几种视网膜变性疾病中，铁超载与光感受器死亡有关。通过充当铁螯合剂和神经保护剂，EYS有助于减缓RP等疾病的进展，而无需考虑引起该病的特定基因突变。
Eyevensys刚刚在年9月的Pharmaceutics杂志上报道了临床前测试的数据。题为“用于治疗视网膜变性的转铁蛋白非病毒基因治疗”的论文（Bigot等人，Pharmaceutics）表明，EYS在急性毒性和遗传性视网膜变性大鼠模型中可安全有效地保留感光细胞和视网膜功能。
“我们很高兴获得FDA的孤儿药认证，因为它是重要的监管里程碑。我们期待将独特的非病毒基因治疗计划转化为RP患者，以减缓这种变性性视网膜疾病的进展，而目前尚无批准的治疗方法会损害患者的视力，并最终导致失明。”ThierryBordet博士说，首席科学官。
“这个孤儿药的名称承认患有RP的人的需求未得到满足，因此有机会通过这个名称将我们的疗法用于整个研发过程，这是一个令人鼓舞的里程碑。有了EYS，我们感到乐观的是，我们将为所有RP患者提供治疗选择，使其不受潜在的基因突变的影响，而与潜在的传统病毒载体基因替代疗法相比，该基因突变的侵入性小得多，可用于治疗疾病的早期患者Eyevensys首席医学官RonaldBuggage医师表示：“只有黄斑，并且仅针对少数具有特定突变的RP患者开发。”
FDA的“孤儿药物设计计划”为药物和生物制剂提供了孤儿身份，这些药物和生物制剂旨在安全有效地治疗，诊断或预防在美国影响不到,人或影响超过,的罕见疾病/病症人员，但预计不会收回开发和销售治疗药物的费用。
关于Eyevensys
Eyevensys是一家私有的临床阶段生物技术公司，致力于开发其创新技术，以实现眼内治疗性蛋白质的持续生产，从而治疗多种眼科疾病。
Prven开发的Eyevensys技术。?FrancineBehar-Cohen使用电穿孔将编码治疗性蛋白质的专有DNA质粒递送到眼的睫状肌中。这种方法诱导治疗性蛋白质的持续眼内产生。
Eyevensys的主导产品EYS是潜在的新的慢性非感染性葡萄膜炎（NIU）患者治疗方法。?EYS将Eyevensys专有的电转染系统与编码可产生有效融合蛋白的质粒相结合，该融合蛋白可中和TNFα的活性，TNFα是一种已被证明在介导NIU眼内炎症中起关键作用的细胞因子。?EYS目前正在欧盟进行I/II期临床试验，并已被欧洲药品管理局（EMA）授予用于NIU治疗的孤儿药称号。正在进行的欧盟EYS-CT1研究的第二部分和第二阶段的第二阶段试验（美国的电子研究（EYS-CT2））正在进一步研究EYS在活动性慢性NIU患者中的治疗潜力。?。
此外，Eyevensys正在开发EYS，它可以治疗色素性视网膜炎和可能的其他视网膜退行性疾病，包括DryAMD和青光眼的晚期。该治疗方法可编码具有抗氧化剂和内源性神经保护特性的强效铁螯合剂。在动物模型中，已证明该疗法在保持和减慢视网膜结构和功能的退化方面是安全有效的。
Eyevensys还正在开发一种双基因质粒EYS，该质粒表达两种治疗蛋白，用于湿性AMD，糖尿病性黄斑水肿和视网膜中央静脉阻塞，并且正在探索进一步的化合物用于未公开的适应症。
Eyevensys成立于8年。该公司在巴黎，法国和美国设有办事处。该公司由勃林格殷格翰风险基金，PureosBioventures，Bpifrance通过Innobio基金，CapDecisif，Inserm资助
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